Az Európai Gyógyszerügynökség februárban engedélyezte a tislelizumabkét rákterápiának adott forgalomba hozatalát.

Az FDA ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést adott egy ALS kezelésében vizsgált kis interferáló RNS (siRNA) alapú készítménynek.

Eljutott a vizsgálati szakaszba az első AI alkalmazásával fejlesztett gyógyszer, de már több újabb jelölt is kopogtat az ajtón.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a citomegalovírus fertőzés kezelésére szolgáló Livtencity (maribavir) készítményt.

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte a súlyos asztma kiegészítő kezelésére szolgáló Tezspire (tezepelumab) készítményt.

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte az örökletes transztiretin-mediált amiloidózis kezelésére szolgáló Amvuttra (vutriszirán) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a Hutchinson-Gilford progéria szindróma vagy egyéb progeroid laminopátiák kezelésére szolgáló Zokinvy (lonafarnib) készítményt.

Az omaveloxolon lehet az első olyan készítmény, amely 6 hónapon belül FDA engedélyt kaphat Friedreich ataxia kezelésére.

A jelenleg engedéllyel rendelkező irbezartánhoz képest a fázis III PROTECT klinikai vizsgálatban jobb hatásosságot mutatott szparszentán a Berger-kór kezelésében.